Новая терапия помогла в лечении лейкоза

Время на прочтение: 2 минут(ы)

Экспериментальная генная терапия помогла пациентам с агрессивной формой лейкемии вернуться к полноценной жизни. Первой пациенткой стала 16-летняя Алисса Тэпли, которая в 2022 году прошла процедуру, и, несмотря на отсутствие альтернативных вариантов лечения, теперь чувствует себя здоровой.

Недавно были опубликованы результаты клинических испытаний, проведенных в больнице Грэйт Ормонд Стрит (GOSH) и Королевской Коллегии Больниц Лондона. Всего было обследовано восемь детей и два взрослых пациента. У двух третей из них болезнь была побеждена.

Доктор Дебора Ялопп, гематолог-консультант больницы Кингс-Колледжа, в комментариях для СМИ:

Мы наблюдали впечатляющие реакции, позволяющие избавляться от казавшегося неизлечимым лейкоза. Это крайне мощный метод.

Пациенты страдали острым лимфобластным лейкозом Т-клеточного происхождения — редкой формой ракового заболевания крови, возникающей вследствие неконтролируемого роста Т-клеток иммунной системы. Они не реагировали на традиционные способы лечения, поэтому врачи решились применить экспериментальный метод модификации донорских Т-клеток, превративших их в оружие против опухолевых.

Метод называется BE-CAR7 и представляет собой высокоточный инструмент изменения отдельных частей ДНК — своего рода инструкции для всех клеток тела. Изменение всего одной «буквы» (из так называемой базы ДНК) способно изменить работу гена.

Ученые провели три индивидуальных коррекции базового состава ДНК донорских Т-клеток. Благодаря этому изменениям Т-клетки стали универсальным препаратом, который можно использовать любому пациенту и не нуждается в подборе по совместимости, как в случае традиционных методов лечения. Помимо этого, ученые запрограммировали донорские клетки уничтожать абсолютно все собственные Т-клетки пациента, независимо от того, злокачественны они или здоровы.

Теоретически, если все Т-клетки исчезали в течение четырех недель после процедуры, пациент мог перенести пересадку костного мозга, восстановив здоровую иммунную систему.

Согласно результатам исследования, опубликованным в журнале New England Journal of Medicine, 82% участников достигли глубокой ремиссии после лечения и получили возможность провести трансплантацию костного мозга. 64% из них остаются здоровыми на момент публикации, что свидетельствует об эффективности в лечении лейкоза.

Самочувствие самой первой пациентки Алиссы Тэпли оценивается как отличное: девушка смогла отправиться в плавание, участвовать в программе Дьюка Эдинбургского и вновь посещать школу.

Она поделилась своими планами:

Следующим моим желанием станет получение водительских прав, но моя главная цель — стать ученым и внести вклад в открытие, способное помогать людям вроде меня.

Благотворительный фонд больницы Грэйт Ормонд Стрит согласился поддержать проведение лечения еще десяти пациентов.

Доктор Роб Чиза, исследователь проекта и консультант по пересадке костного мозга в GOSH, подчеркнул:

Хотя большинство детей с Т-клеточным лейкозом хорошо реагируют и на традиционное лечение, около 20% нуждаются в улучшенных вариантах терапии. Наше исследование открывает перспективу улучшения прогноза для всех больных этим редким, но опасным заболеванием крови.

Другие позитивные новости в мире:
Ученые приблизились к возможности регенерации конечностей

---

Использованы материалы:
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2505478
https://news.sky.com/story/patients-with-previously-untreatable-blood-cancer-now-disease-free-after-world-first-gene-therapy-13481015

♯ борьба с болезнями ♯ новости медицины ♯ позитивные новости в науке ♯ позитивные новости от медиков ♯ хорошие новости в мире